Eculizumab ( Soliris ), un inibitore del complemento C5, trova indicazione come trattamento di seconda linea, dopo Rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica ( NMOSD ) con positività agli anticorpi anti-acquaporina 4 ( AQP4 ) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi.

Lo disturbo dello spettro della neuromielite ottica è una grave malattia autoimmune rara, che interessa il sistema nervoso centrale ( CNS ), compresi il midollo spinale e i nervi ottici.
La maggior parte delle persone colpite da disturbo NMOSD presenta spesso recidive imprevedibili, una nuova insorgenza di sintomi neurologici o il peggioramento di quelli già esistenti, chiamati anche attacchi, che tendono a diventare gravi e ricorrenti e possono portare alla disabilità permanente.

Sulla base dei dati epidemiologici mondiali, si stima che in Italia il disturbo NMOSD colpisca oltre 1.000 persone, con più di 100 nuove diagnosi all’anno.

A seconda del distretto corporeo colpito, fin dall’esordio il disturbo NMOSD può determinare perdita della vista e importanti difficoltà nella deambulazione fino a paralisi.
Se non viene trattata, nelle forme avanzate può causare grave insufficienza respiratoria con aumentato rischio di mortalità.
La corretta diagnosi può essere ottenuta mediante un apposito test sierologico e al ricorso alla risonanza magnetica.
Nel passato il disturbo NMOSD era spesso confuso con la sclerosi multipla.

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica è una malattia rara in cui il sistema immunitario si attiva in modo inappropriato per colpire i tessuti e le cellule sane del sistema nervoso centrale.
Circa tre quarti della popolazione colpita da disturbo NMOSD è positiva all’anticorpo anti-acquaporina 4, nel senso che produce gli anticorpi che si legano a una particolare proteina, l’acquaporina-4. Questo legame può attivare in modo inappropriato il sistema del complemento, che fa parte del sistema immunitario ed è fondamentale per la difesa del corpo dalle infezioni, a distruggere le cellule del nervo ottico, del midollo osseo e del cervello.

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica colpisce più comunemente le donne e si presenta intorno ai 30 anni.
Le persone affette da disturbo NMOSD possono avere problemi di visione, dolore intenso, perdita delle funzioni vescica / intestino, sensazioni cutanee anomale ( ad es. formicolio, sensibilità al caldo / freddo ) e problemi di coordinazione e/o di movimento.
La maggior parte delle persone colpite da disturbo NMOSD presenta ricadute imprevedibili. Ogni ricaduta può comportare una disabilità cumulativa che comprende la perdita della vista, la paralisi e talvolta la morte prematura.

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica è una patologia distinta da altre malattie del sistema nervoso centrale ( SNC ), tra cui la sclerosi multipla. ( Xagena_2022 )

Fonte: Alexion, 2022

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