L’obiettivo di uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, è stato quello di valutare l'efficacia di Vareniclina ( Stati Uniti: Chantix; Italia: Champix ), un agonista parziale dei recettori alfa4beta2 neuronali nicotinici, che trova impiego nella cessazione dell’abitudine al fumo, in pazienti con atassia spinocerebellare 3.

I pazienti con atassia spinocerebellare di tipo 3 geneticamente confermata sono stati randomizzati a ricevere Vareniclina ( 4 settimane per la titolazione e 4 settimane alla dose di 1 mg due volte al giorno ) oppure placebo.

Le misure di esito hanno incluso i cambiamenti nei punteggi alla scala SARA ( Scale for the Rating and Assessment of Ataxia ) a termine ( 8 settimane ) rispetto al basale, i test T25FW ( timed 25 foot walk ) e 9HPT ( 9 hole peg test ), la valutazione dell'umore e dell'ansia, e gli eventi avversi.

Sono stati arruolati nello studio 20 pazienti con atassia spinocerebellare di tipo 3 ( età media: 51 anni, durata media della malattia;14 anni, punteggio medio SARA: 16.13 ) e sono stati analizzati i dati su 18 pazienti nel periodo I.

L'effetto indesiderato più comune associato a Vareniclina era la nausea.

Sono stati osservati miglioramenti in sottosezioni di SARA per la deambulazione ( p=0.04 ), la postura ( p=0.03 ), i movimenti rapidi alternati ( p=0.003 ) e nei punteggi T25FW ( p=0.05 ) e Beck Depression Inventory ( p=0.03 ) nei pazienti che assumevano Vareniclina, rispetto a quelli trattati con placebo all'endpoint, con una tendenza al miglioramento nel punteggio totale SARA ( p=0.06 ) nel gruppo Vareniclina.

In conclusione, in questo studio controllato, Vareniclina ha migliorato significativamente i sintomi assiali e i movimenti rapidi alternati in pazienti con atassia spinocerebellare di tipo 3 misurati con punteggi parziali SARA, ed è stata ben tollerata. ( Xagena_2012 )

Zesiewicz TA et al, Neurology 2012; 78: 545-550

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